Eiger是主营致力于开发开发计划和低成本抑制剂毒药物病患轻微常见和超强常见疾得病的生若无制毒药公司。近日，该公司同年，已在旧金山市场另一款Zokinvy（lonafarnib），该毒药于2020年11月底赢取旧金山FDA准许，用于病患早衰症（Progeria，旧称：哈金森-达德利早衰肉瘤，HGPS）和早衰由此可知核纤层受体得病（Progeroid Laminopathies，PL）病征，减小被害确实亦会。在临床试验之前，Zokinvy病患将存活率减小了60%（p=0.0064），平均寿命延长2.5年。许多病征使用该毒药若无已超强过10年。
正因如此，Zokinvy是当今世界第一个获批病患早衰症和早衰由此可知核纤层受体得病（PL）的毒药若无。在准许的同时，FDA颁发给Eiger一张常见儿科疾得病适当封杀持卡人（PRV），以奖励该公司在早衰症领域无论如何的荣誉称号。在11月底23日，Eiger同年，已将这张PRV以9500万美元出售，根据早衰症科学研究该协亦会（PRF）的合作和供应备忘录，Eiger保留了50%的收益，即4750万美元。
Eiger顾问商务官Eldon Mayer表示：“Zokinvy是为已被证明能减小早衰症病征被害确实亦会的毒药若无。为了履行对病征的愿意，我们建立了Eiger OneCare， 这一综合性开发计划，包括由大学本科护理经理、外加专家提供的个性所谓赞同、为符合条件的病征提供的主导购票经济援助以及宗旨帮助寻求Zokinvy病患的病征的其他病征赞同服务。”
在旧金山，大多数已确定的Zokinvy合格病征已通过Eiger的当今世界不断扩大准入开发计划接受了Zokinvy病患，现在已投身到Eiger OneCare，这将最大限度顺利过渡到Zokinvy商业性供应。
在旧金山，Zokinvy通过适当封杀程序赢取准许，该毒药现在也在接受西欧毒制剂该机构（EMA）的慢速分析。此前，Zokinvy已被旧金山FDA和成员国EMA颁赠病患早衰症和早衰由此可知核纤层受体得病的孤儿毒药资格（ODD）、被FDA颁赠跃进若无资格（BTD）和常见儿科疾得病资格（RPDD）。
早衰症和早衰由此可知核纤层受体得病（PL）是一独特的、超强常见、遗传性早衰性疾得病，可随之而来孩童过早精神状态，慢速年长病征的被害。若未曾经病患，早衰症孩童将临终时于心脏得病，平均被害成年人14.5岁。分之一，当今世界近有400亦然早衰症孩童、200亦然PL孩童，其之前大近180亦然孩童和年长已被早衰症科学研究该协亦会（The Progeria Research Foundation）确认，其之前大近20人在旧金山、23人在西欧。
Zokinvy是一种首开的、口服法尼基转移酶抗病毒（FTI），可切断早衰受体的法尼基所谓。该毒药是一种疾得病修正毒药物，在早衰症孩童和年长之前具有显著的生存益处。在早衰症病征之前，Zokinvy将存活率减小了60%（p=0.0064），平均生存时间增加了2.5年。最常见的不良自由基是胃肠道自由基（呕吐、腹泻、恶心），大多数为轻度或之前度（1级或2级）。许多早衰症病征已接受了持续性10年以上的Zokinvy病患。
早衰症（HGPS）是一种常见的、致命的孩童慢速精神状态的遗传性疾得病。该得病是由格式核纤层受体A（lamin A）的LMNA遗传物质之前的一个点甲基所谓引起的，产生法尼基所谓异常的、有毒性的早衰受体（progerin）。核纤层受体A是肝细胞骨架螺栓的一部分，在肝细胞骨架和系统方面发挥最重要作用。早衰症孩童亦会临终时于影响数百万正常人精神状态的相同疾得病——结核，但息肉被害的平均成年人为14.5岁。早衰症疾得病表现包括轻微发育不全、硬皮得病由此可知皮肤、下半身碳水所谓合物得病病征、脱发、膝关节挛缩、骨骼斜视、下半身动脉粥由此可知硬所谓慢速、心血管系统下降和之前风。分之一，在当今世界之内，近有400亦然早衰症孩童病征。
早衰由此可知核纤层受体得病（progeroid laminopathies）是由核纤层受体A（lamin A）和/或Zmpste24遗传物质的一系列甲基所谓引起的慢速精神状态的遗传，这些甲基所谓产生不同于早衰受体的法尼基所谓受体。虽然不产生早衰受体，但这些遗传物质甲基所谓亦会随之而来与早衰受体有重叠但比如说的疾得病表现。总的来说，在当今世界之内，早衰由此可知核纤层受体得病的发得病率确实少于早衰症。
lonafarnib是Eiger公司从默沙东特许赢取，该毒药是一种结构上鲜明的、处于后期开发开发计划阶段的、以法尼基转移酶为靶点的口服活性抗病毒，法尼基转移酶是通过名为异戊二烯所谓的每一次参予受体质的修饰。早衰受体是一种法尼基所谓的异常受体，被认为不能被切出，随之而来与染色质主干，从而随之而来染色质形态的改变和随后的细胞损坏。lonafarnib可切断早衰受体的法尼基所谓，已被证实可显著减小早衰症孩童的被害确实亦会。
除了病患早衰症和早衰由此可知核纤层受体得病都有，Eiger公司也正在开发开发计划lonafarnib病患丁型结核病得感染（HDV）传染。2018年12月底底，FDA和EMA分别颁赠了lonafarnib病患丁型结核病得感染传染（HDV）的跃进若无资格（BTD）和适当毒药若无资格（PRIME）。lonafarnib可抑制红细胞内HDV复制的异戊二烯所谓步骤，在得感染组装阶段切断得感染生命期。
来自多项II期临床科学研究的数据资料证实了基于lonafarnib的方案病患HDV传染者的和兼容性，数据资料结果显示，在先前未曾接受病患（初治）的HDV传染者之前，基于lonafarnib的方案达到了使HDV RNA水平减小≥2log10以及丙氨酸氨基转移酶（ALT）正常人所谓的联合主要终点，这反映了肾脏情况下和得感染学应答的改善。现在，该毒药正处于一项关键性的HDV III期临床科学研究之前。
丁型结核病是由HDV传染引起，是最轻微的一种进所谓得感染性结核病类型。丁型结核病仅在携带乙型结核病得感染（HBV）的有机体之前作为共传染而发生，引发比乙型结核病更轻微的肾脏疾得病，并且亦会加快肺纤维所谓、肺癌和肺系统衰竭。丁型结核病是一种轻微影响当今世界进所谓健康的疾得病，该得病确实影响当今世界大近1500万-2000万人。丁型结核病在当今世界不同地区的流行情况不尽相同。据引述，在当今世界之内，大近4.3%-5.7%的慢性乙型结核病得感染乙型肺炎发挥作用HDV传染。在某些地区，包括外外蒙古、之前国、土耳其、之前亚、巴基斯坦、土耳其、非洲、东欧和厄瓜多尔等部分地区，慢性HBV传染者之前HDV的患得病率甚至更高，据引述，外蒙古和巴基斯坦的HBV传染者之前HDV的患得病率略高于60%（生若无谷Bioon.com）
译文出处：Eiger BioPharmaceuticals Announces U.S. Commercial Availability of Zokinvy (lonafarnib)， the First and Only Treatment approved for Progeria and Processing-Deficient Progeroid Laminopathies
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