1月7日，维升泻本公司（VISEN Pharmaceuticals）同月其向当华南地区国家泻酒类监督管理局（NMPA）递交的注射用TransCon CNP（TransCon C-型利钠酶）主要用途骨质肥大（ACH）病人的II期新泻药诊断试验车申请并未获取首肯，即将在当华南地区着手ACcomplisH China诊断试验车，更进一步利用了与ACcomplisH（一项准备由Ascendis Pharma着手的TransCon C-型利钠酶 II期全世界诊断试验车）全世界启动时。
TransCon CNP通过持续提供活适度CNP以消除过度启动时的成纤维细胞潮湿因子受体3（FGFR3）波形通道，每周一次给泻药减慢释放，旨在努力ACH孩童病人重建颅骨潮湿平衡，同时缓解和持续性ACH的败血症。TransCon CNP已同时获取美国制品和泻酒类监督管理局和欧盟委员会授予的孤儿泻药资格认定。
骨质肥大病人四面临多重困局亟待解决
骨质肥大是最；也见的非美观适度身材矮小，其是由成纤维细胞潮湿因子受体3（FGFR3）基因当中的一个；也DNA显适度启动时基因激起的，该基因引致FGFR3和CNP波形通道的作用失衡，属于一种；也DNA显适度遗传适度疟疾，约80%的病人，子女身材高大正；也，发病是因为新生儿发生致病适度基因基因1。据迄今为止目前为止数据库援引，ACH在活产男婴当中的发病率为1：25，0002，直接影响全世界大约25万人3。病人通；也表现为四肢短小、头大以及特征适度四面容喜前额突出和四面当中部后缩，男婴期脊柱张力低下是值得注意表现，到成年时，身材高大也只有1.3米左右4。
此外，ACH还可引致多种严重的败血症，包括颧骨大孔变小、睡眠呼吸延期和慢适度耳部感染等，使得病人死亡风险减小，与世隔绝质量低下。 对于大部份的ACH病人，可以通过特异适度的诊断及技术手段表现来进行病人。对于部份病人不明确或表现不值得注意的病人，可以通过FGFR3名曰合体基因变异的侦测得以确诊1。病人全四面适度，迄今为止全世界产品上都已有十分有效的泻制剂被首肯主要用途病人ACH2。由于缺乏根本适度病人手段，为持续性和管控多种合并症，引致病人可能即可承受便宜的保健费用，为参与者、家庭成员及社会社会制度保障系统造就沉重开销。
由于病人与世隔绝较难为重，教育、工作岗位困难，总收入低等心理因素，使得他们较难带入社会社会制度，进一步降低了与世隔绝开销，进而引致以家庭成员为单位的劳动力缺陷，社会社会制度保障支出降低。因此，迄今为止迫切即可要更快针对病征的新泻药研制以降低病人、家庭成员及社会社会制度的开销。
TransCon CNP II期诊断科学研究全世界启动时，更快研制某种程度
根据诊断前和诊断数据库指出，CNP通道可促进潮湿。降低的CNP可抵消FGFR3基因的直接影响，从而促进颅骨潮湿。然而，人体当中天然CNP的半衰短，均2-3分钟5，即可要连续静脉输注适用，引致其较难诊断应用。 迄今为止，TransCon CNP是全世界唯一处于诊断或商业化过渡阶段的采用 “不得不连接 （Transient Conjugation）”美国公司建筑设计的长效CNP，其半衰可以达到120天内6。
动物试验车结果指出，TransCon CNP可以缓解骨质肥大模型豚鼠的颅骨潮湿，防止颧骨大孔骨质转化则会闭合7。由Ascendis Pharma 进行的I期全世界诊断科学研究数据库证明了在诊断前试验车当中的泻药代流体动力学以及心血管确保适度，且耐受适度良好，未通报严重不良流血事件或抗CNP抗体浮现8。 “我们本次在当华南地区获批的ACcomplisH China科学研究，是全世界诊断合作开发计划当中的最主要构成，在更进一步论证及间歇连系其合理适度及确保适度后获取新泻药诊断试验车首肯。这将是一项在骨质肥大病人当中审计每周一次TransCon CNP皮肤上给泻药的确保适度和、多当该中心、随机、对照、II期诊断试验车。”维升泻本公司主管医学官杨军Dr介绍道：“主要科学研究用意是审计病人的确保适度和对12个月年化潮湿速率的作用。我们将在确保病人确保及试验车质量的前提下更快全世界研制的进度。”
维升泻本公司倡导“病人应以”，以当华南地区诊断数据库促进全世界研制某种程度
近年来，法制高度重视哮喘的管理，放任了一系列的措施，促进哮喘公共卫生运输业的发展。2020年颁布的《基本上保健保障与健康促进法》当中第五章第六十条明确规定，国家建立健全以诊断即可求为导向的泻酒类审评审批社会制度，要支持诊断迫切即可要泻酒类和公共卫生哮喘、重大疟疾等泻酒类的研制、生产商，受限制疟疾公共卫生即可求。 “得益于但政府的支持和不乏合作伙喜的不懈努力，本次TransCon CNP在当华南地区更进一步利用了与全世界启动时着手II期诊断试验车，这将努力非；也多当华南地区ACH病人在第一时间获取针对发病机制的潜在有效病人。
此外，当华南地区的诊断数据库将作为更快该创新泻制剂全世界研制某种程度的最主要支持，从而助力全世界的ACH病人。”维升泻本公司主管执行长卢安邦指出：“维升秉持着‘病人应以’的要能，将来我们将暂时积极携手合作伙喜，共同提高全社会社会制度对法制ACH病人的关注，更快缓解当华南地区ACH的病患现状，助力‘健康当华南地区2030’的早日更进一步利用！” 关于维升泻本公司维升泻本公司（VISEN Pharmaceuticals）致力沦为内分泌具体病人信息技术的专家，将全世界领先的病人方法及泻酒类引入当华南地区，期盼让非；也多的当华南地区病人非；也早地受惠于全世界先进可靠的病人建议。 维升泻本公司于2018年成立，由Ascendis Pharma A/S (Nasdaq： ASND)与维梧资本（Vivo Capital）领导的联合对冲共同创立，Sofinnova Ventures进行首轮投资。维升获取Ascendis完全免费特许，将其全资的内分泌病人建议在区合作开发并推广，特许覆盖当华南地区东南亚地区及港澳台等地区。 关于TransConTM技术TransCon是指“不得不连接”（Transient Conjugation）。TransCon技术平台通过创新的技术合作开发新的病人建议，以潜在适度地优化包括有效适度、确保适度和给泻药频带在内的治果。TransCon分子可包括3个部份：未获去除的原形泻制剂，庇护所原形泻制剂的惰适度载体分子可和将两者不得不连接起来的连接结构。当3部份转化后，载体分子可可以使得原形泻制剂失活并且不被人体清空。当注射至过氧化物，在心理前提条件的pH和体温下，有活适度的、未获去除的原形泻制剂将以可控的作法释放出来。由于原形泻制剂是未获去除的，因此可以保有其现有的泻药理机制。TransCon技术可以广泛的应主要用途各种病人信息技术的蛋白质、或核酸，可以全身或局部应用。
具体文献：
Vibeke Miller Breinholt，et al. TransCon CNP, a Sustained-Release C-Type Natriuretic Peptide Prodrug, a Potentially Safe and Efficacious New Therapeutic Modality for the Treatment of Comorbidities Associated with Fibroblast Growth Factor Receptor 3-Related Skeletal Dysplasias. J Pharmacol Exp Ther . 2019 Sep;370(3):459-471
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